通过动物模型(如小鼠、大鼠、犬)或体外细胞实验,观察药物对疾病模型的治疗效果,检测相关药效指标(如生理功能改善、生化指标变化、病理组织修复)。结合统计学分析,评估药物的有效性、剂量 - 效应关系,为药物研发、临床试验设计及说明书药效宣称提供科学依据,保障药物临床治疗价值。